Acelink Therapeutics （以下簡(jiǎn)稱(chēng)“AceLink”），一家致力于開(kāi)發(fā)針對遺傳性疾病改革性療法的創(chuàng )新型生物制藥公司于近日宣布，該公司旗下產(chǎn)品AL01211已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）授予的用于治療法布雷病的孤兒藥認證（ODD）資格。
AceLink首席醫療官Marvin Garovoy博士表示：“獲得FDA孤兒藥認證資格進(jìn)一步證實(shí)了AL01211，一種新穎的、每日口服一次的GCS抑制劑，是一個(gè)能改善法布雷病患者生活質(zhì)量的潛在治療藥物。AL01211能夠獲選是基于其包括高效力和不通過(guò)血腦屏障的獨特藥物特性，能更有效地治療受法布雷病影響的外周器官”。
為了擴大AL01211的未來(lái)可及性，AceLink計劃入組從未接受過(guò)酶替代治療或正在接受酶替代治療但尋求新型療法的法布雷病患者進(jìn)行II期臨床研究。AceLink首席執行官沈宇喬博士（Jerry Shen）表示：“我們的目標是快速推進(jìn)AL01211的開(kāi)發(fā)，我們已經(jīng)開(kāi)始與潛在的商業(yè)合作伙伴進(jìn)行討論，這些合作伙伴同樣致力于確保世界各地的法布雷病患者能夠取得一種新穎的、每天一次的口服藥物治療，顯著(zhù)改善病人的生活質(zhì)量。”
關(guān)于A(yíng)L01211
AL01211是AceLink Therapeutics專(zhuān)利授權的新型GCS抑制劑，具有優(yōu)越的效力（個(gè)位數納摩爾半抑制濃度IC50）、高選擇性和其他良好的、可支持每日一次口服的藥物特性。AL01211提供了一種臨床急需的口服小分子療法，作為法布雷病的新型療法，可免除目前酶替代療法需頻繁靜脈輸液的困難及療效和可及性等諸多問(wèn)題。AL01211在法布雷病患者中進(jìn)行的II期臨床研究計劃于2023年初開(kāi)展。
關(guān)于GCS抑制劑
GCS（葡萄糖神經(jīng)酰胺合成酶）催化糖鞘脂合成的第一步驟，糖鞘脂是一群生物活性分子，在不同的細胞過(guò)程和疾病中扮演重要角色。GCS抑制劑可減少糖鞘脂的產(chǎn)生，從而對法布雷病、戈謝病等疾病發(fā)揮有益作用。
關(guān)于A(yíng)ceLink Therapeutics
AceLink Therapeutics成立于2018年，是一家創(chuàng )新型的生物制藥初創(chuàng )公司，專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)安全有效的藥物，以解決具有高度未滿(mǎn)足需求的遺傳疾病。公司最初的重點(diǎn)是開(kāi)發(fā)用于治療法布雷病的新療法。
關(guān)于FDA孤兒藥資格認定
·什么是孤兒藥資格認證？
孤兒藥（Orphan drug）又稱(chēng)為罕見(jiàn)病藥，指用于預防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品。美國的《孤兒藥法案》（Orphan Drug Act，ODA）規定，應制藥企業(yè)要求，給予藥品或生物制品（統稱(chēng)“藥品”）特殊的地位，以治療孤兒病。此狀態(tài)稱(chēng)為孤兒藥資格認證。要使一種藥物具有孤兒藥的資格，該藥物和疾病或病癥都必須符合ODA和美國FDA在21 CFR Part 316實(shí)施條例中規定的某些標準。
·孤兒藥資格認證有什么用？
獲得FDA孤兒藥資格認定的新藥，在美國的后續研發(fā)及商業(yè)化開(kāi)展等方面將有機會(huì )享受一系列的積極政策支持，包括臨床研究費用享受50%稅收抵免、免除NDA/BLA（新藥上市申請）申請費、可獲得專(zhuān)項研發(fā)基金資助、特殊的批準通道、免除部分臨床數據的申報以及藥物獲批后享受七年的市場(chǎng)獨占期等。這將有機會(huì )為公司帶來(lái)大量的資金現金流和獲得提前在美國上市的機會(huì )，同時(shí)市場(chǎng)獨占期也將給公司帶來(lái)豐厚的市場(chǎng)回報。